近年來，西藏自治區(qū)醫(yī)療保障部門按照“把更多救命救急的好藥納入醫(yī)保”的要求，會同有關(guān)部門對醫(yī)保藥品目錄建立了動態(tài)調(diào)整機(jī)制。動態(tài)調(diào)整立足醫(yī)保基金承受能力，適應(yīng)群眾基本醫(yī)療需求、臨床技術(shù)進(jìn)步，調(diào)整優(yōu)化醫(yī)保藥品目錄，將臨床價值高、經(jīng)濟(jì)性評價優(yōu)良的藥品納入醫(yī)保支付范圍。尤其是將價格昂貴甚至許多“天價”獨(dú)家專利品種和國內(nèi)重大創(chuàng)新藥品通過國家醫(yī)保談判，實(shí)現(xiàn)“以量換價”納入醫(yī)保目錄，發(fā)揮醫(yī)保基金戰(zhàn)略性購買作用。

西藏自治區(qū)醫(yī)療保障局相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，來自林芝市“脊髓性肌萎縮癥”罕見病患者桑某正是此項改革的獲益者。記者了解到，桑某因進(jìn)行性四肢無力，肌肉萎縮長達(dá)18年。隨著年齡增加，他感到日常活動越來越費(fèi)力。然而，由于此前多地尋醫(yī)、但缺乏有效的治療手段，他只能眼看著自己的四肢力量逐步退化。

后來，西藏自治區(qū)人民醫(yī)院結(jié)合臨床癥狀及肌電圖檢查，結(jié)合該患者臨床癥狀及基因檢測結(jié)果診斷明確為“脊髓性肌萎縮癥”。根據(jù)2019年“罕見病診療指南”中關(guān)于脊髓性肌萎縮癥的指南，推薦應(yīng)用“諾西那生鈉注射液”進(jìn)行鞘內(nèi)注射治療。在2019年，全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物“諾西那生鈉注射液”在中國獲批上市，但是70萬元一針、一年需要注射4到6針的藥費(fèi)，讓絕大多數(shù)患者家庭完全無法承擔(dān)，由于需要終生用藥，很多患者家庭難以承受。

今年1月1日起，西藏自治區(qū)同步執(zhí)行新版醫(yī)保目錄。其中，諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保藥品目錄，且價格經(jīng)過談判降至每針3萬余元，給患者帶來了福音，再經(jīng)過醫(yī)保報銷后患者用藥和治療負(fù)擔(dān)大大減輕。4月21日，桑某在自治區(qū)人民醫(yī)院臨床應(yīng)用了第一支諾西那生鈉注射液。為保障順利治療，該院制定了科學(xué)的工作流程和應(yīng)急預(yù)案，為順利實(shí)施注射治療提供了保障。

記者了解到，目前，經(jīng)過國家醫(yī)保談判納入目錄的藥品達(dá)275種。截至去年底，我國共有60多種罕見病藥品獲批上市，其中40多種藥物被納入醫(yī)保藥品目錄，涉及25種罕見病。此類藥品是經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)的具有極高臨床價值，很多為專利獨(dú)家品種和國內(nèi)重大創(chuàng)新藥品，涵蓋了腫瘤（癌癥）、慢性病、罕見病等重特大疾病的用藥需求。